Ученые из США попытались отредактировать ДНК человека внутри его тела. Так, исследователи регулярно изменяли генетический код, исходя из его данных. Через месяц станет известен полученный результат — если соответствующий метод работает, то можно считать, что сделан шаг в развитии генной терапии.
Исследование проводилось на 44-летнем мужчине, страдающем синдромом Хантера. У него нет ключевого гена в клетках печени. В результате происходит разрушение сложных молекул, а их скопление способствуют повреждению тела. Болезнь провоцирует появление инфекции, затруднение дыхания, проблемы с сердцем и неправильную работу мозга.
В рамках терапии американец получил смесь, которая должна восполнить недостающий ген в ДНК мужчины. Редактирование должно происходить постоянно. Оно оказывает воздействие и на иные гены или же части генома. Так, не исключается даже появление онкологии. Однако пациент, который на протяжении 26-лет страдает из-за изнурительных расстройств, пошел на риск. Если метод ученых успешен, то он поможет сотням других людей.
Для успешного курса лечения пациенту необходимо редактирование только 1 процента печени. Отмечается, что исцеление не будет полным, однако синдром перестанет прогрессировать.
