Гемофилия — болезнь неизлечимая. Она вызвана мутацией генов, мешающей печени производить ключевой белок «фактор IX». Без этого белка кровь не свертывается, а жизнь гемофиликов находится в опасности, над ними висит дамоклов меч — риск неконтролируемого кровотечения, внешнего или внутреннего. Публикация в журнале New Scientist утверждает, что генная терапия по методу CRISPR-9 в силах побороть эту болезнь. Этим недугом часто страдают особы королевской крови, самым известным гемофиликом был царевич Алексей — сына последнего императора России Николая II.
Калифорнийские ученые из фармацевтической компании «Sangamo biopharmaceuticals» объявили, что генный метод CRISPR-9, используемый для терапии при различных заболеваниях, в силах побороть и гемофилию. Генные инженеры Майкл Холмс и Томас Векслер намерены применить процедуру CRISPR-9, которая помогла недавно вылечить от лейкемии одного младенца. Тем не менее, научное сообщество скептически настроено к генному редактированию. Национальный институт здравоохранения даже наложил запрет на финансирование исследований генного вмешательства. Ранее генное редактирование проводилось в три этапа: взятие клеток у пациента, генное их изменение и внедрение на место. Векслер и Холмс настаивают на редактировании генов прямо в организме гемофиликов.
Ученые намерены применить метод генной инженерии CRISPR-9, в ходе которого иссекут генный участок ДНК из неработающего «фактора IX» и переместят его ближе к альбумину — важнейшему белку крови. Промотор после этого усиливает активность всех соседних генов и гена «фактора IX» — в результате печень начинает продуцировать белок свертываемости крови в достаточном количестве. Симптомы гемофилии постепенно сходят на нет.
Редактирование генов CRISPR-9: за и против
Ученые успешно провели ряд операций по методу генного редактирования CRISPR-9: грызуны и обезьяны хорошо пережили такое вмешательство. Представитель компании «Sangamo» Федор Урнов мечтает уже о том, чтобы после признания метода лечения гемофилии на взрослых, им позволили применять CRISPR-9 и в педиатрии.
Научная общественность по-прежнему скептично настроена к методу генной терапии, врачи опасаются побочных эффектов после вмешательства в ДНК, поэтому не спешат продвигать в жизнь инновационный метод. Зато FDA весьма благосклонно к генному редактированию, отмечает публикация в New Scientist.
