Отключение одного гена SH2B3 приводит к 3-5-кратному росту производства красных кровяных телец из стволовых клеток. Ученые из Гарвардского мединститута (HMS) провели эксперименты в лаборатории и опубликовали выводы в журнале Cell Stem Cell.
Доцент-гематолог Гарвардского медицинского института Виджай Санкаран отмечает, что множеству пациентов с редкой группой крови нужен особый донор. К тому же, эритроциты (красные кровяные тельца) часто являются частью терапии в гематологии. Поэтому ученые поэкспериментировали с геном SH2B3, снижение активности которого вызывало рост эритроцитов в крови. Такой результат ученые зафиксировали у 40% пациентов с низким уровнем эритроцитов, отметил Санкаран. «У людей с высоким уровнем эритроцитов в крови часто обнаруживали редкую мутацию этого же гена — SH2B3. То есть, мы на верном пути, и способ регуляции эритроцитов найден», поясняет соавтор исследования Феликс Джани.
Такая зависимость активности гена и числа эритроцитов натолкнула ученых на мысль производить в лабораторных условиях запасы красных кровяных телец любой группы крови. Пациенты гематологических клиник значительно выигрывают от такого банка кровяного материала. Ранее подобные эксперименты проводились, но стоимость производства эритроцитов из стволовых клеток была неподъемной — 8-15 тысяч долларов за единицу крови.
Научный коллектив во главе с Санкараном использовал метод РНК-интерференции (RNAi), отключающий экспрессию генов кроветворных стволовых клеток, гемопоэтических стволовых клеток. Результаты исследований подтвердили, что отключение гена SH2B3 методом РНК-интерференции вызывает перекос гемопоэтических стволовых клеток в сторону выработки красных кровяных клеток. Метод обеспечивает рост эритроцитов в 3-5 раз больше, чем при прежних методах воздействия, причем, без ущерба качеству полученных кровяных телец.
Санкаран с соавторами Клаудией Фьорини, Аои Вакабаяши пояснили, что стволовые клетки для сохранения отредактированного отключенного гена SH2B3 будут лабораторно поддерживаться в виде культуры — как своего рода клеточный стартер — для производства эритроцитов в лечебных целях. Сами же отредактированные стволовые клетки никогда не будут использоваться для прямого воздействия на организм.
Производство эритроцитов в отраслевом масштабе по нашему методу может снизить стоимость единицы крови до 2 тысяч долларов, что является разумной ценой, заметил доктор Санкаран.
