Компания «Editas Medicine» при помощи редактирования генома человека планирует в 2017 году начать лечить генетическое заболевание амавроз Лебера. В компанию вложился сам Билл Гейтс — его компания bng0 дала 120 миллионов долларов, пишет MIT Technology Review.
Синтетическая биология намерена взять реванш уже в 2017 году: лечение генетических недугов при помощи биотехнологии CRISPR/CAS9 станет возможным. Клинические тесты и эксперименты, наконец, дадут ответ на вопрос: возможно ли подобное вмешательство в святая святых человека — геном? Согласно плану операции, генетики Editas заведут в нездоровую сетчатку пациента вирус с набором нужных веществ ДНК. Далее «умная» технология сама найдет и заменит поврежденные фрагменты ДНК пациента — ген CEP290. Далее ДНК изымет из гена порядка тысячи цепей нуклеотидов, а сам ген начнет работать по программе здорового.
Целью операции станет разработка универсального способа применения биоинженерного метода CRISPR/CAS9 для лечения детского недуга, обусловленного мутацией генов. Амавроз Лебера станет первым таким заболеванием, на котором врачи и молекулярные инженеры опробуют свои теории и наработки. Если все пойдет как запланировано, то исцеленный ребенок с амаврозом Лебера сможет видеть — генное редактирование остановит постепенное отмирание светочувствительных клеток глаза и вернет полноценное зрение.
Откуда ученые взяли эту прославившуюся уже биотехнологию CRISPR? Генетики подсмотрели ее у бактериальных культур: защиту под этим кодовым названием бактерии применяют при вторжении вирусов. Генетический код CRISPR переписывает набело пораженный участок ДНК, заменяя «битые» фрагменты здоровыми. Биоинженерная технология много раз опробована на животных, а китайские ученые даже протестировали ее на эмбрионе человека, что вызвало неодобрение генетиков мира, обвинивших китайцев в поклонении евгенике.
Биосинтетические компании Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics — прямые конкуренты Еditas, также работают в направлении генной инженерии, отметила на недавней конференции в Кембридже исполнительный директор Editas Кэтрин Боусли.
